“En este tipo de enfermedades hay que tener en cuenta, que no sólo tienen trascendencia desde el punto de vista sanitario sino que tienen una gran problemática social, afectiva, educativa, personal. Son enfermedades crónicas que a veces no tienen tratamiento, que precisan acceder a los denominados medicamentos huérfanos y participar en ensayos clínicos para frenar la evolución de la enfermedad”.